Doorbraakagenda

De doorbraakagenda: de belangrijkste onderzoeksvragen volgens de hele epilepsie community

Shah Kishun¹, Marcus van Tongeren¹, Desirée Jenniskens¹, Souhailla Talhaoui², Hanin Kzawi¹, Marco Koning³ en Laura M’Rabet^{1, 4}

¹EpilepsieNL, ²Hogeschool Utrecht, ³StoryConnect, ⁴laura@epilepsie.nl

Samenvatting

EpilepsieNL heeft samen met de hele epilepsie community – mensen met epilepsie, de naasten van mensen met epilepsie en (epilepsie)professionals – een lijst samengesteld van de belangrijkste onderzoeksvragen: de epilepsie doorbraakagenda. De epilepsie community verwacht dat de beantwoording van deze onderzoeksvragen zal leiden tot verbeteringen in de kwaliteit van leven van mensen met epilepsie en hun naasten. Wij hebben de epilepsie doorbraakagenda samengesteld door eerst online 130 onderzoeksvragen op te halen bij de epilepsie community. Deze 130 onderzoeksvragen hebben wij gegroepeerd en een algemenere, overkoepelende onderzoeksvragen geformuleerd. Daarna hebben we deze algemenere onderzoeksvragen, online samen met de epilepsie community en in een aantal focusgroepen gerangschikt op belangrijkheid. De onderzoeksvragen op de doorbraakagenda gaan over veiligheid; het voorspellen en monitoren van de effecten en de bijwerkingen van behandelingen; de inrichting van de zorg; de effecten van leefstijl, gemoedstoestand en hormonen en biomedisch onderzoek naar epilepsie. De onderzoeksvragen laten zien met welke problemen de community te maken heeft en welke behoeftes de community heeft. EpilepsieNL en onderzoekers kunnen nu aan het werk om deze problemen op te lossen en deze behoeftes te beantwoorden.

Inleiding

‘Behandel een ander zoals een ander behandeld wil worden.’ Dit is de zogenaamde ‘Platina-regel’. Epilepsie onderzoek is uiteindelijk bedoeld om mensen met epilepsie en hun naasten te helpen. Dat kan pas echt goed als je weet welke veranderingen zij graag zouden zien in hun leven. Artsen, onderzoekers en subsidieverstrekkers zien tegenwoordig de meerwaarde van ervaringsdeskundigen in het gehele onderzoekstraject.  Met de epilepsie doorbraakagenda, een lijst van de belangrijkste onderzoeksvragen volgens de hele epilepsie community, geven wij de ervaringsdeskundigen ook een rol in agenda setting. We hebben als startpunt de kennis en ervaringen van mensen met epilepsie en hun naasten genomen.

Methode

In het gehele traject heeft een klankborggroep van mensen met epilepsie (6 deelnemers) advies gegeven over de communicatie, de formulering van de onderzoeksvragen en de gehanteerde methode.

Van oktober 2022 tot begin 2023 hebben we 130 onderzoeksvragen verzameld van mensen met epilepsie, hun naasten en (epilepsie)professionals via een speciaal voor dit project ingericht online vertelpunt. Om de anoniem ingediende onderzoeksvragen beter te begrijpen, hebben we delers, via het vertelpunt, ook gevraagd hoe zij tot hun onderzoeksvragen zijn gekomen en hebben wij hen daarnaast nog een aantal andere vragen gesteld (bijvoorbeeld over medicijngebruik en type epilepsie).

Om het rangschikken van onderzoeksvragen door focusgroepdeelnemers makkelijker te maken, hebben we vervolgens het aantal onderzoeksvragen gereduceerd. We hebben alle onderzoeksvragen die we op elkaar vonden lijken gegroepeerd en een overkoepelende onderzoeksvraag geformuleerd.

We hebben twee focusgroepen voor mensen met epilepsie en hun naasten (10 deelnemers in totaal), één focusgroep voor (epilepsie)professionals (8 deelnemers) en één focusgroep voor zowel ervaringsdeskundigen als (epilepsie)professionals (18 deelnemers) georganiseerd. De focusgroepen verschilden voor een deel van elkaar in format. Zo speelden persoonlijke verhalen en ervaringen een belangrijkere rol in de focusgroepen voor ervaringsdeskundigen dan in de focusgroep voor (epilepsie)professionals. Het eindresultaat van alle focusgroepen behalve de laatste was steeds een top-6 van de belangrijkste onderzoeksvragen. In de laatste focusgroep, die voor ervaringsdeskundigen en professionals was, hebben we de criteria geïdentificeerd die de focusgroep deelnemers het meest relevant vonden voor het beoordelen van onderzoeksvragen.

Om meer mensen te betrekken in de totstandkoming van de epilepsie doorbraakagenda, hebben we ook een online stemronde georganiseerd: ervaringsdeskundigen en professionals konden stemmen op wat zij de 6 belangrijkste onderzoeksvragen vinden.

De uiteindelijke rangschikking is tot stand gekomen door de resultaten van de twee focusgroepen voor ervaringsdeskundige, de focusgroep voor (epilepsie)professionals en de online stemronde te combineren.

Resultaten

Van 17 oktober 2022 tot begin 2023, hebben we 130 onderzoeksvragen via Vertel het Ons! verzameld. In totaal hebben 19 ervaringsdeskundigen en 8 (epilepsie)professionals meegedaan aan het gehele traject. Daarnaast hebben 1.144 mensen (937 ervaringsdeskundigen, 98 professionals en 109 overige) meegedaan aan de online stemronde. 90% van de vragen en de stemmen waren afkomstig van mensen met epilepsie en hun naasten. Een overzicht van de puntenverdeling per onderzoeksvraag vind je in tabel 1. Dit heeft een top 7 van de belangrijkste onderzoeksvragen opgeleverd. Deze hebben we gekoppeld aan 5 speerpunten en enkele onderzoeksvragen die wij vinden horen bij de top 7 belangrijkste onderzoeksvragen (zie figuur 1).

In de laatste focusgroep hebben we achterhaald welke criteria de ervaringsdeskundigen en professionals het belangrijkste vinden voor het beoordelen van onderzoeksvragen. Voor de ervaringsdeskundigen waren de criteria: bereik (het aantal mensen dat naar verwachting geholpen zou zijn door de beantwoording van de onderzoeksvraag), verbetering in kwaliteit van leven en kosten (in tijd en geld). Professionals vonden het vooral belangrijk om onderscheid te maken in onderzoeksvragen die relevant zijn voor de korte termijn en onderzoeksvragen die juist relevant zijn voor de langere termijn.

Tabel 1. Het puntentotaal van de 15 onderzoeksvragen. De punten van de 15 onderzoeksvragen zijn apart weergegeven voor de focusgroepen en voor de online stemronde. Daarbij zijn ook de mensen met epilepsie en hun naasten (MmE + N) en de professionals (Prof) apart getoond. Iedere groep kon minimaal 0 en maximaal 3 punten aan één onderzoeksvraag toekennen. Omdat we twee focusgroepen hebben georganiseerd voor MmE + N, hebben we de scores voor deze twee groepen al bij elkaar opgeteld in de tabel (tot een maximum van 6).

Discussie en conclusie

Van oktober 2022 tot en met april 2023 hebben wij samen met ervaringsdeskundigen  – die uit eigen ervaring weten hoe het is om te leven met epilepsie – en professionals – die diepgaande kennis hebben over epilepsie – een lijst gemaakt met de belangrijkste onderzoeksvragen: de epilepsie doorbraakagenda. De onderzoeksvragen op de lijst gaan over diverse gebieden: veiligheid; het voorspellen en monitoren van effecten en bijwerkingen van behandelingen; de inrichting van de zorg; de effecten van leefstijl, gemoedstoestand en hormonen en biomedisch onderzoek naar epilepsie. Deze onderzoeksvragen reflecteren de voornaamste behoeftes en wensen van de community en laten zien met welke problemen de community op dit moment te maken heeft. Voor zo ver wij weten is dit de eerste epilepsie doorbraakagenda in Nederland.

            De onderzoeksvragen op de doorbraakagenda zijn breed geformuleerd. Dit geeft onderzoekers en ook EpilepsieNL aan één kant de vrijheid om na te denken over hoe het probleem achter de onderzoeksvraag het beste opgelost kan worden en aan de andere kant geeft het kaders zodat er niet voorbij gegaan wordt aan de dieper gelegen behoefte/wens. Wij hopen dat deze lijst aan algemene onderzoeksvragen onderzoekers zal inspireren en dat zij passende wetenschappelijke onderzoeksvragen weten te formuleren bij een ieder van de onderzoeksvragen op onze lijst. Uiteindelijk hopen wij dat wetenschappelijk onderzoek mensen met epilepsie en hun naasten hoopt geeft waar nu angst is en controle waar nu onzekerheid is.

In de ontwikkeling van de epilepsiedoorbraak agenda hebben ervaringsdeskundigen aangegeven wat zij de belangrijkste criteria vinden voor rangschikking van de onderzoeksvragen. Dit zijn: (1) bereik (hoeveel mensen gebaat zouden zijn door de beantwoording van een onderzoeksvraag) en (2) verbetering in kwaliteit van leven. Als deze twee criteria impliciet zijn meegenomen in de totstandkoming van de epilepsie doorbraakagenda, liggen er waarschijnlijk enkele veelvoorkomende problemen die de kwaliteit van leven serieus verminderen aan de onderzoeksvragen ten grondslag. Wij weten dat angst en onzekerheid een belangrijk thema (probleem) is in hun leven (van Westrhenen et al 2023). Dit is mogelijk waarom een volledig zorgpad – een zorgpad waar ook aandacht is voor de mentale gezondheid van mensen met epilepsie en hun naasten – zo belangrijk is voor de ervaringsdeskundigen .

Een ander probleem waar veel mensen met epilepsie mee te maken lijken te hebben is last van de bijwerkingen van medicijnen. Dit is waarschijnlijk nog een reden waarom de community zou willen dat de effecten van behandelingen, per individu, beter kunnen worden voorspeld en waarom de community meer wil weten over de wisselwerking tussen medicijnen, stemming en leefstijl.

            Ons onderzoek laat niet alleen zien wat de community in zijn geheel belangrijk vindt, maar ook wat ervaringsdeskundigen en professionals los van elkaar belangrijk vinden. Wij zien veel overeenkomsten tussen beide groepen. Waarschijnlijk komt dit doordat professionals vaak goed weten wat ervaringsdeskundigen belangrijk vinden en ervaringsdeskundigen vaak goed kunnen inschatten welk onderzoek nodig is om hen verder te helpen. Zo vinden ook ervaringsdeskundigen fundamenteel biomedisch onderzoek vragen belangrijk.  Op plek 6 en 7 in de agenda staan fundamenteel biomedische onderzoeksvragen.
We zien echter ook een aantal opvallende verschillen tussen de groepen. Zo staat de onderzoeksvraag die hoort bij de behoefte aan een duidelijk en compleet zorgpad waarbij verschillende disciplines beter met elkaar communiceren alleen op de lijst van de ervaringsdeskundigen. Wellicht ontbreekt dit aan de lijst van de professionals, omdat zij niet zelf ervaren hoe het is om het zorgpad te doorlopen. Ervaringsdeskundigen, aan de andere kant, lijken goed te weten wat er nodig is, maar houden zich vermoedelijk minder bezig met de kosten van behandelingen dan professionals. Dit zou kunnen verklaren waarom er alleen op de lijst van professionals een onderzoeksvraag staat over het gebruiken van behandelingen die nu alleen nog bij aandoeningen anders dan epilepsie worden gebruikt. Dit is een goede strategie om geld in het ontwikkeling traject te besparen, omdat je dan geen compleet nieuwe behandelingen hoeft te ontwikkelen.

            Ook in het Verenigd Koninkrijk en in Canada is samen met de epilepsie community een lijst gemaakt van de belangrijkste onderzoeksvragen. Net als in onze lijst, zien we ook in deze lijsten een wens om de impact van de bijwerkingen van medicijnen te verminderen door onder andere de werking van medicijnen beter te begrijpen en  ‘personalised medicine’ (Epilepsy Priority Setting | Ontario Brain Institute; UK Epilepsy PSP| Epilepsy Research UK). Dit laat goed zien dat last van bijwerkingen een veelvoorkomend probleem is.

            We zien ook een aantal verschillen tussen de lijsten. Op de Canadese lijst (Epilepsy (Canada) Top 10 Priorities | James Lind Alliance (nihr.ac.uk) zien we vooral medische onderzoeksvragen terwijl op onze lijst en die van het Verenigd Koninkrijk ook onderzoeksvragen staan over het leven met epilepsie (het omgaan met epilepsie). Alleen in onze lijst vinden we een onderzoeksvraag over de inrichting van de zorg, terwijl juist alleen in onze lijst een onderzoeksvraag over Sudden Unexpected Death in Epilepsy (SUDEP) ontbreekt. We weten niet precies wat deze verschillen verklaart. Het kan te maken hebben met onder andere: (1) verschillen in de deelnemers die betrokken zijn geweest in het proces, (2) verschillen in de epilepsiezorg tussen de landen, (3) verschillen in de thema’s waaraan (medische) professionals in de verschillende landen veel aandacht geven (en waar mensen met epilepsie en hun naasten daardoor vaker over horen) en (4) verschillen in de methode (bijvoorbeeld in de criteria waaraan onderzoeksvragen moeten voldoen om een kans te maken om op de lijst te komen). Vanwege de verschillen tussen landen, raden wij ieder land aan een aparte doorbraakagenda samen te stellen.

            Een belangrijk methodologisch verschil is dat de onderzoekers van het Verenigd Koninkrijk en die van Canada samen hebben gewerkt met de James Lind Alliance (JLA). De JLA helpt onderzoekers met een uitgebreide en systematische werkwijze, waarbij patiënten, verzorgers en medische professionals samenwerken, om zo te bepalen welk onderzoek prioriteit heeft. Onze methode is geïnspireerd door die van de JLA en komt daardoor in grote lijnen overeen met de methode van de JLA. Onze methode verschilt echter wel in enkele opzichten. De epilepsie doorbraak agenda zal EpilepsieNL helpen om het programma van epilepsie onderzoek vorm te geven. Het betreft een meer jaren programma. Zeer specifieke onderzoeksvragen zoals die in de in UK en Canada terecht zijn gekomen, zijn dan minder wenselijk. We nodigen de nieuwsgierige lezer uit de website van de JLA te bezoeken, waar ook een handboek met de werkwijze te vinden is: .
Het is mogelijk dat in het proces van onderzoeksvragen clusteren en samenvatten tot algemenere onderzoeksvragen, nuances verloren zijn gegaan die voor de mensen die de onderzoeksvragen hebben gedeeld belangrijk zijn. We hebben bijvoorbeeld veel onderzoeksvragen verzameld over de relatie tussen hormonale veranderingen in vrouwen en epilepsie. In onze uiteindelijke lijst vallen deze onderzoeksvragen onder de algemenere onderzoeksvraag: ‘Hoe kunnen we een beter begrip krijgen over de factoren (behalve erfelijkheid) die een rol spelen bij epilepsie?’. Het kan dat onderzoekers, bij het lezen van deze vraag, niet meteen denken aan hormonale veranderingen in vrouwen en dat deze onderzoeksvraag daarmee te algemeen is geformuleerd.

            Eén van de voordelen van de algemene formulering is wel dat veel van de ingediende onderzoeksvragen ingebed zitten in één van de onderzoeksvragen op de lijst en dat we daardoor relatief weinig inzendingen niet hebben gebruikt. Een ander voordeel is dat de achterliggende, grote problemen die aan de onderzoeksvragen ten grondslag liggen door de algemenere formuleringen duidelijker naar voren komen. Dit geeft onderzoekers en ook EpilepsieNL aan één kant de vrijheid om na te denken over hoe dit dieper gelegen probleem het beste opgelost kan worden en aan de andere kant geeft het kaders zodat er niet voorbij gegaan wordt aan de dieper gelegen behoefte/wens. Een algemene formulering van onderzoeksvragen geeft ook de kans om een strategisch meer jaren plan voor onderzoek en ontwikkeling op te stellen.

De onderzoeksvragen op de epilepsie doorbraakagenda laten goed zien op welke gebieden de epilepsie community verder onderzoek wil. Ervaringsdeskundigen en professionals zijn het over het algemeen met elkaar eens over welk epilepsie onderzoek de meeste positieve veranderingen teweeg zal brengen in het leven van de ervaringsdeskundigen. Toch zien we een aantal verschillen tussen ervaringsdeskundigen en professionals. Dit onderstreept hoe belangrijk het is om de hele epilepsie community te betrekken in belangrijke beslissingen zoals welk epilepsie onderzoek te financieren, welke producten te ontwikkelen en hoe de zorg het beste in te richten.

De epilepsie community heeft veel ervaring met en kennis over epilepsie. In het samenstellen van deze epilepsie doorbraakagenda hebben we deze kennis en ervaring samengebracht om tot een lijst te komen van de belangrijkste onderzoeksvragen. Door de methode die we hebben gebruikt zijn de onderzoeksvragen breed geformuleerd. Wij hopen dat deze lijst aan onderzoeksvragen onderzoekers zal inspireren en dat zij passende wetenschappelijke onderzoeksvragen weten te formuleren bij een ieder van de onderzoeksvragen op onze lijst. Uiteindelijk hopen wij dat wetenschappelijk onderzoek mensen met epilepsie en hun naasten hoopt geeft waar nu angst is en controle waar nu onzekerheid is.

Met dank aan:

Alle leden van de wetenschappelijke adviesraad van EpilepsieNL en de bestuursleden van de Nederlandse Liga voor het meedenken.